/nginx/o/2018/04/02/7742867t1hba86.jpg)
Применение генной терапии на стадии внутриутробного развития может спасти от врожденного расстройства, вызывающего припадки, потерю памяти, проблемы с обучением, речью и неспособность чувствовать боль, пишет MedDaily со ссылкой на The Daily Mail.
Ученые смогут исправить врожденное заболевание с помощью технологий редактирования генома
Обращаем ваше внимание, что статье более пяти лет и она находится в нашем архиве. Мы не несем ответственности за содержание архивов, таким образом, может оказаться необходимым ознакомиться и с более новыми источниками.
Речь идет о синдроме Ангельмана. Его можно диагностировать на первом триместре беременности, однако вылечить или предотвратить развитие синдрома до недавнего времени не удавалось. Известно: у больных детей присутствует мутировавшая копия материнского гена UBE3A, что отключает отцовскую копию. Или же у ребенка в принципе нет этого гена.
Сотрудники Университета Северной Каролины предложили исправить данный дефект с помощью технологий редактирования генома. Вводится безвредный вирус в плод, в уже родившегося ребенка или даже взрослого. Данный вирус несет в себе информацию о вредоносном гене. Когда вирус его находит, происходит отсечение и уничтожение гена. Далее ученые вставляют рабочую копию гена в образовавшийся пробел.