/nginx/o/2016/11/12/6066667t1h9d0e.jpg)
Несмотря на развитие технологий в медицине, по статистике Глобальной комиссии, до сих пор 40% диагнозов при орфанных (редких) заболеваниях являются ошибочными. В целом из 7000 известных миру редких заболеваний около 95% не имеют одобренного лечения, пишет MedDaily.
Однако на рынок все активнее выходят новые средства для соответствующей терапии. Например, в США в 2016 году 41% новых зарегистрированных лекарств приходился на средства против редких болезней. А в 2018 году объем вырос до 56%.
"Исследовательские работы в направлении поиска новой терапии дают научному и фармацевтическому сообществу более глубокое понимание генетической основы и патофизиологии редких нозологий. Растущие знания о природе редких заболеваний в сочетании с появлением новых терапевтических методов представляют собой важный шаг в направлении персонализированной медицины", - комментирует генеральный директор ООО "Натива" Александр Малин.
Тормозит процесс разработок желание фармацевтических компаний продолжать получать прибыль на старых разработках. Это убивает конкуренцию в орфанном сегменте. По словам эксперта, высокая стоимость оригинальных препаратов не позволяет расширить круг пациентов, которые могли бы получать высокозатратную терапию.