Не хватает еще миллиона: на покупку самого дорогого в мире лекарства для малышки Аннабель собрали более 800 тысяч

Маленькая Аннабель. Фото: Lastefondi kodulehekülg

Детский фонд Клиники Тартуского университета обратился к населению Эстонии с призывом оказать помощь трехмесячной Аннабель, у которой врачи диагностировали недуг под названием спинальная мышечная атрофия, или СМА. На данный момент собрано уже 819 485 евро.

«Это редкое заболевание, которое встречается один раз на 11 тысяч. Болезнь приводит к тому, что у человека не развиваются мышцы. В большинстве случаев дети с таким диагнозом не живут дольше двух лет», - отметили в переданном BNS пресс-релизе представители фонда.

По данным медицинской статистики, нередко сердце детей с таким диагнозом перестает биться намного раньше.

«Аннабель улыбнулась удача, и мы верим, что она будет сопровождать ее еще очень долго. Не только потому, что симптомы минимальны, но и потому, что неделю назад в США получило официальное одобрение генное лекарство Zolgensma», - сообщили в фонде.

Как подтвердили многочисленные исследования, с его помощью дети, страдающие от СМА, могут полностью выздороветь. В Европе этого лекарства пока нет. В США оно стоит 2,125 миллионов долларов. Речь идет о самом дорогостоящем в мире лекарстве.

Родителям малышки удалось собрать 330 829 евро на счет для пожертвований HelpAnnabel. За два дня неравнодушные люди перевели еще 88 655 евро на счет Детского фонда Клиники Тартуского университета, к ним можно добавить еще 400 000 евро, выделенные для Аннабель из резервов Детского фонда. 

«Родители Аннабель уже начали переговоры с американскими медицинскими центрами о приобретении Zolgensma. Кроме того, они отправили заявление в Токио для участия в исследованиях лекарства. К сожалению, в случае с этой болезнью время работает против больного, и с приобретением медикамента следует спешить. Собрать необходимую для спасения Аннабель сумму важно как можно быстрее», - подчеркнули представители фонда.

На сегодняшний день лечащие врачи маленькой Аннабель, старший врач отделения новорожденных Талиннской детской больницы Хайде Пыдер и руководитель таллиннского отделения центраклинической генетики Клиники Тартуского университета, врач-генетик Рийна Жордания подтвердили Детскому фонду, что поддерживают приобретение генного лекарства для Аннабель и надеются на его решающую роль в выздоровлении ребенка.

"Речь идет о новом и научно обоснованном лекарстве, которое является самым дорогим в мире. Согласно последней информации, одно его внутривенное вливание длится примерно час, ипосле этого ребенок может вылечиться на всю оставшуюся жизнь ", - говорит доктор Рийна Жордания.

Для поддержания покупки лекарства, которое спасет жизнь Аннабель, можно перевести средства на банковские счета Детского фонда (SA Tartu Ülikooli Kliinikumi Lastefond), указав в пояснении ANNABEL.

Swedbank IBAN EE682200221015828742

SEB IBAN EE261010220014910011

Luminor IBAN EE791700017000285384

LHV IBAN EE527700771000610813

Coop IBAN EE824204278603586607

Больничная касса: в учет берутся как эффективность, так и бюджет

На вопрос, поддержит ли Больничная касса покупку лекарства для Аннабель, ответила руководитель отдела по связям с общественностью Больничной кассы Эвелин Тринк.

«Генная терапия, о которой мы говорим, является внутривенной, поэтому вводить лекарство в организм можно только в лечебных учреждениях. Для того, чтобы лекарство попало в перечень услуг системы здравоохранения, следует для начала заполнить ходатайство и предоставить его Больничной кассе. Также обладатель лицензии на продажу данного лекарства должен представить экономический анализ», – объясняет Тринк.

После чего разные эксперты дадут оценку ходатайства, а затем и Комиссия по лекарственным средствам. В комиссию входят представители Министерства социальных дел, Департамента лекарственных средств, Больничной кассы, Палаты людей с ограниченными возможностями, Союза пациентов Эстонии, Общества семейных врачей Эстонии, Союза врачей Эстонии, а также Тартуского университета.

Комиссия сделает предложение по заявленному лекарству совету Больничной кассы, и в случае положительного решения оно пойдет на утверждение правлению.

По словам Тринк, целью Больничной кассы является обеспечить наилучшее возможное лечение для нуждающихся в помощи. Государство выбирает лекарства для лечения различных заболеваний на общепринятых основаниях: при оценке лекарства берется в учет доказанное действие препарата, экономическая обоснованность, наличие альтернативных возможностей лечения, а также имеются ли финансы и то, как это повлияет на бюджет Больничной кассы в долгосрочной перспективе.

Хотя данное лекарство разрешено на рынке США, в Европе оно пока на стадии оценки. Это означает, что лицензии для его продажи в Эстонии нет. Ввозить лекарство на рынок Эстонии без лицензии на продажу можно, но только если лечащий врач, обладающий соответствующим правом, заполнит письменное и обоснованное заявление на основе одноразового разрешения на ввоз и сбыт, выданное Департаментом лекарственных средств.

«На данный момент мы пока не можем поделиться большей информацией о данном лекарстве. Мы ознакомились с выводом о свойствах препарата, заверенного Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA): для анализа действия лекарства на пациентах было проведено два исследования», – поясняет Тринк.

В первом исследовании принимали участие 15 пациентов, имеются данные за два года, во втором исследовании принимает участие 21 пациент и оно пока не закончено. «Пока что есть данные только о нескольких годах лечения, данных об опасности и действии лекарства на протяжении продолжительного периода нет».