/nginx/o/2019/08/31/12516302t1ha3e7.jpg)
Клиники утверждают, что лечение стволовыми клетками может помочь пациентам с деменцией, аутизмом, рассеянным склерозом и даже церебральным параличом. Краудфандинговые кампании по сбору средств на это весьма дорогостоящее лечение становятся все более распространенным явлением нашей жизни. Но, может быть, пациентов и спонсоров вводят в заблуждение относительно пользы такого лечения и сопутствующих ему рисков?
Джей Шетти - восемь лет. Он умный и сообразительный, говорит его мать Шилпа, даже при том, что не способен делать все то, что может его младший брат, пишет Русская служба Би-би-си.
"Джей не может сидеть и плохо владеет руками. Он не разговаривает, и мы не знаем, насколько хорошо он видит, - рассказывает она. - Но он играет с нами и старается копировать все, что делает его младший брат Кайрав".
У Джея - церебральный паралич. Когда он был совсем маленьким, Шилпа отчаянно пыталась найти, как ему помочь. Она просиживала в интернете ночи напролет и однажды прочла про эксперименты со стволовыми клетками в Университете Дьюка в штате Северная Каролина. Но тогда Джей не отвечал установленным критериям для участия в клинических испытаниях.
Когда в 2015 году родился Кайрав, Шилпа с мужем сохранили образцы крови его пуповинной ткани, богатой стволовыми клетками, в надежде на то, что это когда-нибудь поможет Джею.
Так оно и случилось - детям с образцами крови своих братьев или сестер разрешили участвовать в клинических испытаниях. Беспокоили ли ее возможные риски для Джея? "Это не было инвазивным и не могло причинить никакого вреда", - говорит она.
Чтобы собрать 15 тыс. фунтов стерлингов (18,2 тыс. долларов) для оплаты процедуры, семья взяла займ, прибавила к нему сумму, собранную с помощью краудфандинга на частную физиотерапию и гидротерапию, и продолжает собирать деньги при поддержке центра, где хранятся образцы крови Кайрава.
Церебральный паралич - это целая группа хронических непрогрессирующих симптомокомплексов двигательных нарушений. У Джея, объясняет Шилпа, случились осложнения при рождении, которые и привели к заболеванию.
Излечить церебральный паралич невозможно, но с помощью физиотерапии, речевой терапии и трудотерапии можно облегчить некоторые симптомы.
Шилпа, однако, надеялась, что лечение стволовыми клетками (переливание крови в течение двух часов) окажет благотворный эффект - гораздо более благотворный, чем все то, что они уже пробовали.
Стволовые клетки есть у нас у всех - это своего рода строительные компоненты, способные развиться в различные виды более специализированных клеток, например, клеток кожи, мышц или мозга.
Стволовые клетки не только помогают заместить старые клетки новыми, но и спешат на помощь, если надо починить или восстановить поврежденную ткань. Их сравнивают с армией микроскопических врачей, однако армия эта относительно немногочисленна.
Ажиотаж по поводу лечения стволовыми клетками связан прежде всего с возможностью выращивать их в лаборатории, чтобы создавалась новая ткань, замещающая поврежденные клетки и разрушающая механизмы болезней.
Пока исследователи в основном сосредоточены на выращивании двух типов стволовых клеток - эмбриональных и взрослых.
Эмбриональные, которые извлекаются из растущего зародыша, обладают тем преимуществом, что естественным образом способны дифференцироваться во множество различных типов клеток организма - качество, называемое плюрипотентностью.
Однако у некоторых людей возникают серьезные возражения этического плана против использования клеток эмбрионов. Эту проблему удается обойти с помощью использования стволовых клеток, выращенных из тканей взрослых.
Взрослые стволовые клетки изначально не плюрипотентны, они способны развиться в более ограниченное количество типов клеток. Однако их можно перепрограммировать так, что они обретут необходимую гибкость в развитии.
Конечно, лечение с помощью стволовых клеток выглядит многообещающе в отношении ряда заболеваний. Лицензированные и опробованные методы такого лечения уже существуют для лейкемии, лимфомы и миеломы. В некоторых странах разрешено так лечить химические ожоги роговицы глаза.
Надежды на использование стволовых клеток для лечения других болезней вдохновили на множество клинических испытаний и привели к развитию "туризма стволовых клеток" с центрами на Украине, в Панаме и Таиланде.
К 2018 году в США уже имелось более 432 компаний с 716 клиниками, предлагающих потребителям услуги по терапии стволовыми клетками.
У всех этих клиник есть одна общая черта - цены, от которых темнеет в глазах.
Да и участие в клинических испытаниях, которые проводит тот же Университет Дьюка, стоит очень недешево.
Вот тут-то на арену и выходит краудфандинг. Недавнее исследование "Журнала Американской медицинской ассоциации" насчитало 408 идущих в США кампаний по сбору денег на лечение стволовыми клетками, в ходе которых пытаются собрать более 7 млн долларов и в которых более 13 тыс. благотворителей и спонсоров уже внесли свой финансовый вклад.
Клиники часто поощряют подобные кампании, причем самым активным образом. И во время сбора денег не принято говорить о возможных рисках.
"Это просто и быстро, побочные эффекты минимальны", - утверждают люди, собирающие деньги для мужчины, страдающего болезнью Паркинсона.
"Самое главное, что уже продемонстрировано - это замедляет развитие болезни без каких-либо побочных эффектов", - говорится в другой брошюре, призывающей жертвовать средства для больного боковым амиотрофическим склерозом (БАС) - распространенной формой болезни двигательных нейронов.
Только в 26 из 408 кампаний упоминается риск, связанный с этой процедурой, но и там он описывается как крайне низкий по сравнению с другими способами лечения.
Вполне понятно, почему активисты не склонны распространяться об опасностях терапии стволовыми клетками. Ведь это может повлиять на решимость людей жертвовать деньги.
Но вот совсем другие примеры:
Краудфандинговые кампании не говорят о рисках еще и потому, что некоторые клиники сами едва упоминают об этом.
Пол Нопфлер, ученый-биомедик из Калифорнийского университета, решил посетить образовательный семинар в одной из клиник (которая заманивала пациентов, обещая большие скидки).
Сотрудники клиники, одетые в халаты врачей, не удосужились упомянуть ни об одной из потенциальных опасностей, связанных с трансплантацией стволовых клеток.
Зато всем присутствующим раздали форму заявления на получение кредита под предстоящую процедуру.
Как писал Нопфлер, происходящее "больше напоминало развлекательное шоу с элементами телешопинга, чем образовательный семинар".
Избегая говорить о рисках, ведущие краудфандинг порой чрезмерно превозносят преимущества лечения.
"Лечение стволовыми клетками помогло тысячам детей с аутизмом", - говорится в материалах одной из кампаний, помогающей отправить мальчика в Панаму и собравшей для этого более 18 тыс. долларов вместо требующихся 15 тысяч.
"Пациенты с БАС рассказывают, что процедура повернула вспять развитие заболевания! Стало легче дышать, легче говорить и глотать, и люди, ранее передвигавшиеся только в кресле на колесах, через пару недель начали ходить", - утверждается в материалах другой кампании.
Многие эксперты считают, что такие заявления преждевременны.
В настоящее время не существует доказательств, что лечение стволовыми клетками эффективно при аутизме, писала в прошлом году в Scientific American Алиша Холладей, главный научный сотрудник Научного фонда аутизма.
Арнольд Кригстайн, профессор неврологии в Калифорнийском университете (Сан-Франциско) подтвердил, что недавние испытания лечения аутизма с применением стволовых клеток не смогли доказать эффективность этого метода, что бы ни говорили его адепты.
Лечить стволовыми клетками боковой амиотрофический склероз особенно сложно. Даже если пересаженные клетки способны перемещаться в поврежденные отделы организма, вырастать и интегрироваться в нервную систему пациента до того, как болезнь начнет забирать свое (ожидаемая продолжительность жизни может различаться, но в среднем это - от двух до пяти лет с момента постановки диагноза), они столкнутся с враждебным окружением, и двигательные нейроны будут гибнуть рядом.
В настоящее время основная часть клинических испытаний концентрируется на том, чтобы использовать стволовые клетки для создания лабораторных моделей двигательных нейронов, на которых можно испытывать лекарства и изучать механизмы развития заболеваний.
Ассоциация изучения заболевания двигательных нейронов считает, что исследования в области применения стволовых клеток крайне важны для понимания, предупреждения и лечения этой болезни, но подчеркивает: "В настоящее время не существует надежных доказательств того, что стволовые клетки могут быть эффективным лекарством".
В исследовании "Журнала Американской медицинской ассоциации" выяснилось, что 43,6% кампаний оперируют утверждениями о проверенной эффективности этого лечения.
Не так трудно выяснить, откуда идут эти завышенные претензии на эффективность - они появились в те времена, когда некоторые клиники прибегали к так называемым символам научной легитимности - опубликованным в журналах статьям, не прошедшим оценку критиками, и к ссылкам на доклинические исследования в уважаемых, но неаффилированных исследовательских центрах.
Иногда распространению ажиотажа помогают СМИ. В 2014 году бывший военнослужащий Джеймс Делиттл, у которого обнаружили болезнь Паркинсона, заплатил 8500 долларов за процедуру лечения стволовыми клетками, произведенную на Украине.
В прессе потом часто цитировались утверждения клиники, что у 75% их пациентов наблюдаются улучшения.
В то время Делиттл рассказывал: "После всего одной из двух процедур врач попросил меня закрыть глаза и прикоснуться к кончику носа, и я это легко выполнил!"
"Мое заболевание заставляло меня ощущать, как будто во мне пружина, которая все время наклоняет меня в левую сторону. Но сразу после лечения сила этой пружины перестала быть прежней, и в результате мне стало легче сохранять баланс", - утверждает он.
Два года спустя Делиттл, состояние которого ухудшилось, сказал в интервью Би-би-си, что чувствует себя обманутым.
Однако большинство тех, кто в 2014 году прочитал о его "излечении", так никогда и не узнало, что надеявшийся на чудо Делиттл теперь считает то лечение не более чем мошенничеством.
Порой пациенты даже не получают того, за что платят (не говоря уже о пользе от процедуры).
Лиза Фортьер, исследователь в области регенеративной медицины в Корнеллском университете, проанализировала состав девяти предлагавшихся продуктов, и, по ее словам, ни один из них не содержал стволовые клетки или хотя бы одну-единственную живую клетку какого-либо рода.
Таким образом, люди собирают деньги (а благотворители жертвуют) на мнимое лечение стволовыми клетками, которых нет.
Кроме того, не все стволовые клетки одинаковы. В некоторых клинических испытаниях применяют мезенхимальные стволовые клетки - их можно найти, например, в костном мозге. Такие клетки играют важную роль в создании и восстановлении тканей скелета.
Но к ним есть серьезные вопросы - могут ли они вообще действовать так же, как стволовые.
Даже человек, которому они обязаны своим названием, Арнольд Каплан, считает, что их надо назвать иначе, чтобы снизить ажиотаж вокруг их потенциала: "Я был неправ. Я отзываю то название, которое дал этим крайне важным клеткам".
Все рассказанное выше вовсе не отменяет потенциала использования в будущем настоящих стволовых клеток для лечения некоторых неврологических заболеваний.
Нейродегенерация при болезни Паркинсона носит относительно сосредоточенный характер - идет нарастающая потеря допаминэнергических нейронов в конкретной области, называемой средним мозгом, что делает пациента потенциальным кандидатом на пересадку стволовых клеток.
В клинических испытаниях в Киотском университете (Япония) удалось заставить плюрипотентные стволовые клетки, полученные перепрограммированием кожных и других клеток, вернуться к эмбриональному состоянию.
В результате они стали готовы к трансформации в другие типы клеток, в этом случае - в клетки-предшественники допаминов.
"Мы сделали отверстие во фронтальном отделе левой части черепа и трансплантировали примерно 2,4 млн клеток", - рассказывали исследователи о своем первом пациенте в начале двухлетних испытаний.
В британской организации Parkinson's UK с оптимизмом смотрят на потенциал трансплантации стволовых клеток, но подчеркивают, что исследования надо продолжать в жестких этических рамках, принятых в Британии.
Еще более серьезно растет интерес к возможности лечения стволовыми клетками рассеянного склероза (РС).
Трансплантация аутологичных (собственных) стволовых клеток имеет целью заменить или перезагрузить иммунную систему организма: если большие дозы химиотерапии уничтожают иммунную систему пациента, то ее можно попробовать восстановить, используя его собственные стволовые клетки, собранные до начала химиотерапии.
Эта процедура предоставляется пациентам с рассеянным склерозом в некоторых частных клиниках Великобритании и в рамках государственной системы здравоохранения, однако таких клиник очень мало, и получить право на трансплантацию очень сложно.
Лечение интенсивное, опасное и во всем мире считается экспериментальным. Вероятность смертельного исхода довольно высока - один пациент из 330.
Но почему же пациентам с рассеянным склерозом предлагается такое лечение, а с другими неврологическими заболеваниями - нет?
"В РС заболевание имеет ясную аутоиммунную основу, так что вполне логично лечить его трансплантацией клеток костного мозга, - объясняет Роджер Баркер, клинический невролог Кембриджского университета. - В нейродегенеративных заболеваниях, таких, как болезнь Паркинсона, нет подобной основы - соответственно, нет и смысла делать это".
Кроме того, несмотря на обоснованные надежды на применение стволовых клеток при лечении рассеянного склероза, многие пациенты разочарованы результатами.
Некоторые считают, что у них просто нет времени дожидаться положительного эффекта от длительных клинических испытаний.
Один пациент с БАС (заболевание, с которым половина умирает в первые три годапосле появления первых симптомов) пишет: "Я не могу разговаривать, теряю контроль над руками и ногами. Я ношу кислородную маску по 12-14 часов в сутки… ПОЖАЛУЙСТА, ПОМОГИТЕ!"
Разве нет у таких пациентов права пробовать всё, что может их спасти - даже если лечение проводит клиника, официально не имеющая на это разрешения?
Баркера беспокоит то, что уязвимость таких пациентов может быть использована в коммерческих целях. Потенциально риск велик - в том числе и образования опухолей.
Кроме того, по его словам, от этого пострадают и вполне официальные исследования применения стволовых клеток.
"Если что-то пойдет не так, власти могут запретить применение такой терапии повсюду, [ошибочно] посчитав, что методы везде одни и те же", - говорит он.
Стоит также обратить внимание и на краудфандинговые кампании, которые тоже должны нести свою часть ответственности за то, на что именно они собирают деньги. Между тем в мире продолжают жертвовать миллионы долларов на опасное или с неподтвержденным эффектом лечение.
Краудфандинговые социальные платформы действительно помогают пациентам искать и исследовать разные варианты помощи, собирать деньги, объединить усилия друзей и членов семьи.
Но разве они не должны пресекать распространение ложной информации? (А с помощью соцсетей такая информация расходится быстро и широко.)
Однако представители сайтов-платформ для сбора денег часто заявляют на это, что не считают себя экспертами и не вправе вмешиваться и диктовать, что правильно, а что нет.
Впрочем, британская краудфандинговая и благотворительная организация "Древо надежды" придерживается другого подхода. Ее медицинский комитет всегда советуется по поводу той или иной кампании со специалистами британского Фонда стволовых клеток.
"Семьи обращаются в "Древо жизни", когда у них уже нет никакой другой надежды, - рассказывает Ли Вэллинс, заместитель директора организации. - Мы работаем с замечательными людьми, которые оказались в отчаянном положении. Мы стараемся рассказать им обо всех возможностях, чтобы для них не оставалось ничего неясного".
И хотя они помогают многим семьям собрать деньги на трансплантацию стволовых клеток, правила безопасности строго соблюдаются.
"Мы часто отказываем в помощи, когда родители больных детей не хотят рассматривать только признанные клинические испытания или альтернативные методы лечения", - говорит Вэллинс.
"Мы хоть и не самая большая краудфандинговая организация, но хотим быть одной из самых этически безупречных, для чего проводим надлежащие проверки [прежде чем приступить к сбору денег]".
Джей Шетти в конце концов перенес двухчасовую процедуру переливания крови со стволовыми клетками в Университете Дьюка. На что надеялась мать?
"Я знала, что это не исцеление, я знала, что он не начнет сразу после этого ходить и бегать. Но я думала, что Джей хотя бы начнет садиться в ближайшие полгода, если честно. К сожалению, этого не случилось", - говорит она.
"Мы не видим никаких значительных изменений, но он уже не такой скованный, лучше понимает, что происходит вокруг, а для нашей семьи это уже много. Это своего рода основание для всей физиотерапии".
Но можно ли считать причиной улучшений терапию стволовыми клетками? Может быть, Джей просто растет и приобретает новые навыки естественным путем? "Трудно сказать определенно", - отвечает Шилпа.
К настоящему времени исследования методов применения стволовых клеток при церебральном параличе в медицинском центре Университета Дьюка, которые осуществляет Джоанн Керцберг, пока не особенно оправдывают ожидания. Впрочем, работа продолжается.
В 2017 году часть из 63 детей с церебральным параличом получила плацебо, а остальным сделано одноразовое переливание пуповинной крови.
К огорчению ученых, год спустя никакой разницы в двигательных функциях у тех и других детей не наблюдалось.
Правда, сообщалось о лучших результатах при увеличении дозы (о чем не преминули сообщить некоторые СМИ), но Пола Нофлера из школы медицины Дэвис это не убеждает.
"Отчет базируется на исследовании маленького объема, с высокой степенью вариативности внутри образцов одних и тех же групп, весьма скромных различиях, даже если таковые и есть (когда применялись более серьезные дозы), поэтому я не убежден, что результаты, о которых сообщают, имеют значение", - говорит он.
Он также сказал мне, что наряду с исследованием группы ученых из Дьюка возможности лечения стволовыми клетками аутизма, эти результаты "не предполагают явного позитивного влияния клеток пуповинной крови на ход детских неврологических заболеваний".
Cells4Life, банк хранения стволовых клеток пуповинной крови, поддерживающий сбор средств для Джея, по-прежнему пишет на своем сайте: "Испытания в Университете Дьюка показали, что пуповинная кровь может обратить вспять симптомы церебрального паралича".
(Cells4Life провозглашает своей миссией "сохранить пуповинную кровь каждого малыша". Цены на их услуги варьируются - от 1495 фунтов ($1816) до 2090 фунтов ($2538), да плюс еще ежегодный взнос за хранение.)
Семью Шетти это не смущает. "Если в Дьюке нам снова предложат эту процедуру, мы с радостью заплатим за нее, - говорит Шилпа. - Если у нас будут деньги, мы, если честно, готовы повторять ее снова и снова. В мозгу Джея много пробелов, и ему нужны новые клетки".
А пока и Шилпа, и родители других больных детей будут проводить ночи перед экраном компьютера, надеясь найти что-то, что поможет их ребенку, и взывая о помощи.
И пока они это делают, клиники, рекламирующие свои услуги по терапии стволовыми клетками, будут раздавать обещания отчаявшимся родителям.
Жюль Монтегю - лондонский врач-невролог, пишущая на научные темы. В своей первой книге "Темные пятна сознания. Как остаться человеком" она исследует, что остается от личности, когда определенные части мозга перестают функционировать (так бывает при деменции, травмах головного мозга, серьезных расстройствах сна или при синдроме раздвоения личности). Вторая книга Монтегю, "Исцеление диагностики" (The Diagnosis Cure), выйдет в свет в следующем году.
Прочитать оригинал этой статьи на английском языке можно на сайте BBC Future.
/nginx/o/2019/10/16/12659746t1hee98.png)
