Cообщи

Появилась новая надежда на лечение редких заболеваний

Перевод: Сергей Светлов
Copy
ДНК.
ДНК. Фото: Shutterstock

Детская больница в Канзасе сделала значительный прорыв в лечении редких генетических заболеваний, дав надежду пациентам с ранее неизлечимыми недугами. Исследование опубликовано в журнале Nature.

Ранее многие лаборатории создавали плюрипотентные стволовые клетки, но этот процесс занимал до года и был крайне дорогим. Новый метод позволяет использовать лишь небольшое количество клеток крови пациента для создания индивидуальных высокоэффективных антисмысловых олигонуклеотидов (ASO) всего за 2-3 недели при затратах менее 500 евро на пациента. Антисмысловые олигонуклеотиды представляют собой короткие синтетические одноцепочечные молекулы ДНК, которые могут изменять РНК и восстанавливать или модифицировать экспрессию белков.

С помощью этого метода ученые вырастили органоиды, специфичные для пациента, - трехмерные клеточные модели, которые имитируют развитие и функции органов. Эти модели являются мощными инструментами для изучения биологии заболеваний и разработки индивидуализированных терапий.

Наверх